Дев’ятимісячний американський хлопчик з рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, якому була застосована індивідуальна генна терапія з використанням молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, дозволила уникнути необхідності пересадки печінки для хлопчика з важким генетичним захворюванням CPS1.
Батьки малюка розповіли, що їм довелося зробити важке рішення між пересадкою печінки і експериментальним лікуванням за допомогою Crispr-Cas9. Після проведення процедур лікування, стан хлопчика покращився, він може споживати більше білка і потребує менше ліків. Проте лікарі зауважують, що потрібно провести тривале спостереження, щоб оцінити повну ефективність та безпечність такого лікування.
Медики вважають, що цей прорив може відкрити шлях до персоналізованих терапій для пацієнтів з різними генетичними захворюваннями.